Campanha pede liberação de terapia de R$ 17 milhões para crianças com Duchenne

Uma campanha nacional liderada por um empresário de Campo Grande tenta mobilizar autoridades e a sociedade para garantir o acesso de crianças brasileiras com distrofia muscular de Duchenne à terapia genética Elevidys, considerada hoje uma das principais esperanças de tratamento para a doença. O medicamento, de dose única e custo estimado em R$ 17 milhões, ainda não está disponível no Brasil devido à suspensão da importação pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária).

"Sexta-feira, a nossa comissão de pais protocolou 9 reclamações e notificações junto à Anvisa. Aguardaremos até segunda para uma resposta formal", afirmou o empresário Breno Moura, que nesta semana está em Brasília em busca de apoio. "Hoje nosso movimento, que começou em Mato Grosso do Sul, já tem pais de 17 Estados".

Morador da Capital, Jorge Gabriel Azuaga, de 7 anos, é um dos rostos da campanha, cuja história mobilizou familiares, médicos e agora apoiadores em todo o país. O menino começou a andar apenas aos dois anos de idade, o que inicialmente não parecia um problema. “Procuramos um ortopedista e ele disse que era algo normal do desenvolvimento. Na escola até houve uma melhora”, lembra Lívia Ferencz, que se apresenta como “mãe do coração” do garoto.

A situação começou a preocupar a família anos depois. Quando Jorge Gabriel tinha seis anos, uma fotografia tirada na escola chamou a atenção dos pais. O menino parecia muito magro e já apresentava dificuldades para engolir.

Uma consulta foi marcada com um neurologista, que pediu exames e o exame de sangue que apresentou uma alteração. "Foi quando surgiu a suspeita de Duchenne. Observando as características, tudo batia”, conta Lívia.

Duchenne - A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave que provoca degeneração progressiva dos músculos devido à ausência da proteína distrofina. A condição afeta principalmente meninos entre dois e cinco anos de idade e provoca fraqueza muscular progressiva, perda de mobilidade, muitas vezes com necessidade de cadeira de rodas antes dos 12 anos, além de problemas respiratórios e cardíacos.

Com o diagnóstico confirmado, a família iniciou uma busca por tratamentos e descobriu a terapia genética Elevidys, considerada uma alternativa capaz de retardar ou até reverter parte da evolução da doença.

“Fizemos uma teleconsulta com uma médica de Curitiba (PR) que tem especialidade para emitir o laudo necessário para tentar conseguir a vacina. Foi realizado um exame genético e ela emitiu o documento. A vacina chegou a ser liberada em agosto de 2025, mas a Anvisa suspendeu a importação do medicamento dos Estados Unidos,” relata a mãe.

Desde então, a família trava uma batalha judicial para tentar garantir o acesso ao tratamento, que deve ser aplicado até os 7 anos, idade do João Gabriel.

Mobilização nacional - A história do menino chegou ao empresário e advogado Breno Moura, de Campo Grande, que decidiu liderar uma mobilização nacional pela liberação do medicamento.

“Faço filantropia há anos, mas conseguir o Elevidys para o Jorge Gabriel e para outras crianças que precisam virou uma questão pessoal, de corpo, alma e coração”, afirma.

Segundo ele, há registros de crianças brasileiras que já receberam a terapia e apresentaram melhora significativa. “Tenho conhecimento de 3 crianças no Brasil que utilizaram o medicamento e retomaram suas atividades. Em Mato Grosso do Sul conheço duas que aguardam a liberação da terapia, mas acredito que existam muito mais casos no país”, afirma.

Impasse regulatório - De acordo com Moura, o principal entrave para a chegada do medicamento ao Brasil é a suspensão da importação após mudanças regulatórias. Ele explica que a medicação foi temporariamente suspensa para alteração na bula, mas o Brasil não retomou a importação. Em Brasília, Moura disse que conversou com deputados e senadores de Mato Grosso do Sul e todos abraçaram a campanha.

Espera - Enquanto aguarda uma definição sobre o acesso à terapia genética, Jorge Gabriel segue em tratamento para tentar retardar a progressão da doença. “Ele usa um corticoide para diminuir a inflamação e faz fisioterapia. Mesmo assim, ainda cai muito e tem dificuldade para andar”, conta Lívia.

A mãe diz que o tempo é um fator crucial. Existe uma faixa etária recomendada para aplicação da terapia, e o menino já está próximo desse limite.

“Há crianças que receberam o Elevidys e tiveram resultados excelentes. Algumas voltaram a andar normalmente. O problema é que existe idade limite para receber a vacina, e o Jorge Gabriel já está chegando nela”, afirma.

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